porpora trombocitopenica autoimmune
idiopatica, o malattia di Werlhof, è una
malattia acquisita caratterizzata da
diminuzione delle piastrine in assenza di
altre malattie o cause conosciute di
piastrinopenia.
La causa è sconosciuta. In molti casi sono
presenti nel sangue di questi pazienti
autoanticorpi anti piastrine, cioè
immunoglobuline che reagiscono contro varie
proteine delle piastrine, distruggendole.
Questi autoanticorpi possono essere presenti
in numerose malattie:
Malattie autoimmunitarie: Lupus Eritematoso
Sistemico (LES), artrite reumatoide,
tiroidite autoimmune, miastenia gravis,
sclerodermia, cirrosi biliare, morbo di
Chron e rettocolite ulcerosa, ecc.
Neoplasie: linfomi, mieloma multiplo, tumori
di organi solidi
Malattie infettive acute e croniche:
mononucleosi infettiva, infezioni da
cytomegalovirus, tubercolosi ecc.
Per una corretta diagnosi diagnosi di
porpora piastrinopenica idiopatica
autoimmune è necessario quindi escludere una
delle suddette malattie e molte altre, che,
meno frequentemente, sono associate a
piastrinopenia autoimmune.
Caratteristiche cliniche
Molto spesso la piastrinopenia è
asintomatica ed è scoperta casualmente dopo
aver eseguito un emocromo per altri motivi.
La maggioranza dei pazienti non ha alcun
disturbo finché le piastrine non scendono al
di sotto di 20.000-30.000/mL. Esistono
tuttavia soggetti che stanno benissimo anche
con piastrine inferiori a questi livelli.
“
La piastrinopenia o porpora idiopatica è
una malattia dovuta alla presenza nel
sangue di anticorpi che distruggono le
piastrine. Gli anticorpi si formano per
cause che rimangono quasi sempre
sconosciute
„
I principali disturbi sono rappresentati da
petecchie ed ecchimosi in genere agli arti;
possono esserci epistassi, gengivorragie.
Nelle donne il primo sintomo può essere una
menorragia. Raramente, e solo nei casi più
gravi, sono osservate emorragie degli organi
interni.
Decorso e prognosi
Il decorso è sostanzialmente diverso nei
bambini rispetto agli adulti.
Nei bambini la piastrinopenia compare spesso
in modo acuto, a volte due-tre settimane
dopo una malattia febbrile o virale. La
maggioranza dei bambini recupera rapidamente
un numero di piastrine normale, in media
dopo tre-quattro settimane, anche senza
alcuna terapia. Nei bambini sono più rare le
cronicizzazioni, le emorragie fatali e le
recidive dopo la sospensione della terapia
rispetto agli adulti.
Negli adulti la porpora trombocitopenica
idiopatica, invece, inizia spesso in modo
cronico; non è quasi mai preceduta da una
malattia febbrile; un maggior numero di casi
(circa un terzo) non risponde alle terapie
iniziali. Più frequenti sono inoltre le
recidive e le complicanze fatali. Queste a
parità di numero di piastrine, avvengono in
genere nei pazienti più anziani.
Terapia
La terapia delle piastrinopenie è forse uno
degli aspetti più controversi in ematologia.
Nonostante la frequenza di questa condizione
non c'è infatti completo accordo fra i vari
autori su quando e come trattare una
piastrinopenia autoimmune idiopatica.
In generale un trattamento per la
piastrinopenia è iniziato in presenza di
emorragie gravi, indipendentemente dal
numero delle piastrine se le piastrine sono
inferiori a 20.000-30.000/mL.
Comunque va sottolineato che il limite
inferiore di piastrine sopra indicato è
arbitrario, e dettato da motivi di prudenza.
Molti medici si astengono infatti dal
trattare pazienti con questo numero di
piastrine, specie se sono asintomatici e
conducono uno stile di vita che non li
espone ad un rischio eccessivo di traumi.
Questo atteggiamento "attendista" è
giustificato dai numerosi casi che decorrono
asintomatici o recuperano spontaneamente,
anche dopo mesi dall'esordio, e dalla
consapevolezza che il paziente, quando
trattato, è esposto al rischio degli effetti
collaterali dei farmaci.
Per la terapia delle piastrinopenie molto
utilizzati sono i cortisonici da assumere
per un periodo di tempo variabile, dapprima
a dosi fisse e poi decrescenti , basandosi
sulla risposta ottenuta, cioè
sull'incremento del numero delle piastrine.
I cortisonici possono essere somministrati
per os o endovena. A volte non si ottiene
risposta con questi farmaci o si può avere
una recidiva dopo un periodo di tempo molto
variabile. In questi casi si ricorre spesso
alla splenectomia, cioè all'asportazione
chirurgica della milza, Farmaci di seconda
scelta, utilizzati cioè dopo fallimento di
una o più delle precedenti terapie sono il
danazolo, la ciclofosfamide, l'azatioprina,
la vincristina, la ciclosporina,
l'interferone ma la percentuale di risposte
positive è in genere inferiore rispetto a
quella osservata con i cortisonici.
Efficaci sono anche le immunoglobuline
endovena : l'effetto è comunque transitorio,
durando poche settimane. Si tratta di
terapia molto costosa e non completamente
scevra di rischi, essendo le immunoglobuline
prodotti di origine umana, che è riservata
in genere ai casi con emorragie più o meno
gravi in atto, in cui è desiderabile un
rapido aumento delle piastrine. Alcuni studi
comprendenti pochi casi avrebbero ottenuto
risposte positive con la Vitamina C e la
melatonina. Non esistono, tuttavia dati
sicuri su questi farmaci e/o su altre
terapie alternative.
Recentemente ci sono state alcune
segnalazioni di efficacia, anche nei
bambini, c del rituximab, un anticorpo
monoclonale che reagisce contro i linfociti
B (che producono gli autoanticorpi
antipiastrine) distruggendoli. Questo
farmaco non è approvato per l'uso nella
porpora, ma solo per la cura di alcuni tipi
di linfoma, malattie che derivano dalla
trasformazione tumorale dei linfociti .
